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全球干細胞治療帕金森病臨床試驗梳理!
發布時間:2023-04-13 | 瀏覽:332次 【關閉此頁
2023年2月13日,瑞典Skane大學醫院對一名帕金森患者成功進行干細胞來源的神經前體細胞移植手術,臨床試驗細胞來自早期試管嬰兒胚胎。這些被移植的細胞是未成熟的神經細胞,會在成年腦內成熟,是否有效將會在1年后顯現。這位患者是八位將接受移植的帕金森病患者中的第一位。目前正在進行I/IIa期臨床試驗,已招募8名患者(分別在瑞典和英國招募各4名)。

目前,臨床上治療帕金森的主要方法是左旋多巴和深部腦刺激治療,通過提高腦內紋狀體多巴胺水平來達到治療目的。傳統的治療手段治標不治本,無法阻止多巴胺能神經元死亡。干細胞技術的飛速發展,使再生醫學離臨床轉化越來越近,有望成為最有潛力的帕金森替代治療策略。

帕金森的干細胞臨床試驗一覽

帕金森的功能性治愈,一直是神經再生領域的難題。臨床試驗的結果表明,大多數干細胞移植是安全的,但有效性方面參差不齊,而干細胞治療帕金森更多的臨床試驗已經在路上。


▉ 國際開展的臨床試驗概況下面,我們看一下國際上開展干細胞治療帕金森的臨床試驗匯總表。



一、間充質干細胞的臨床試驗,最佳細胞移植方式正在探索中(包括靜脈滴注,動脈滴注,腰鞘內注射,紋狀體注射或鼻腔給藥。治療機制:間充質干細胞療效的發揮可能主要依賴其分泌特性而不是分化特性。間充質干細胞治愈帕金森,尚缺少充足的臨床證據!可能改善帕金森癥狀,但療效并未達到預期且不持續。增強多巴胺分泌的工程化間充質干細胞是一個方向。


二、神經干細胞的臨床探索。由于多巴胺能神經元的缺失是帕金森病運動功能障礙的主要原因,因此神經干細胞移植(含fVM移植)可能成為帕金森病的治療方法。大量使用胎兒神經干細胞移植的臨床前和臨床研究,也證明了神經干細胞可能是帕金森病可行方案。然而,由于嚴重倫理和臨床應用限制,人類胎兒神經干細胞的使用必然是充滿爭議的。


三、多能干細胞的臨床試驗,一般是局部給藥,移植部位是紋狀體注射或鼻腔給藥。治療作用機制:細胞替代治療,通過移植功能成熟的、多巴胺能神經細胞,增加多巴胺濃度。臨床試驗可使用多能干細胞(包括hESC、HLA-iPSC和自體iPSC)衍生的多巴胺祖細胞移植。


▉ 國內開展的臨床試驗概況

國內也有機構正在積極開展治療帕金森的干細胞療法臨床研究。在兩委局,干細胞臨床研究備案項目目前有4個,細胞來源有3種(分別hESC衍生的神經前體細胞,胎兒神經干細胞和羊膜上皮干細胞),如下表:


國內企業中,睿健醫藥開發的iPSC衍生臨床細胞產品“NouvNeu001”,也已經提交IND申請,盡管目前尚未獲得CDE默示許可。中國科學院腦科學與智能技術卓越創新中心陳躍軍高級研究員創辦的躍賽生物,其iPSC衍生臨床細胞產品“UniXellDA001”在帕金森病動物模型中取得了一定的治療效果。此外,士澤生物也在積極研發治療帕金森的干細胞藥物,雖然尚未檢索到關于細胞產品相關方面的報道。

展望

帕金森的功能性治愈,一直是神經再生領域的難題。帕金森病治療最有效策略是,增加紋狀體中的多巴胺濃度。干細胞移植是治療帕金森最有前景的方法之一。


目前來看,沒有任何一種細胞療法成為了主流,都還處于剛起步階段,還沒有大量臨床數據可以參考,大家都還在觀望。關山難越,任重道遠。我們既不要過早的宣布勝利,也不要過早的放棄一個有希望的治療策略。任何事物的發展都將遇到挑戰和阻礙,我們仍然相信干細胞治療將克服困難,成為可靠的治療方式。


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